全球首发！中国率先批准博优维®（那米司特）用于治疗进展性肺纤维化

中国国家药品监督管理局（NMPA）批准博优维^®（那米司特）用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF），这是五年多来首个获批的PPF治疗新疗法，对数百万受这种危及生命的肺部疾病影响的患者而言，无疑是一项突破。⁴此次获批是基于迄今为止规模最大的PPF临床试验项目，为面临治疗选择有限和肺功能持续下降的患者带来了新希望。那米司特是唯一一款获批用于该适应症的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，同时具有免疫调节、血管保护和抗纤维化作用。^6,7值得一提的是，此次获批早于欧美日，充分展现了以患者为中心的“中国速度”。这得益于勃林格殷格翰将中国全面纳入早期研究的“中国关键“战略以及与中国药物监管部门的紧密合作。该适应症率先在中国获批，将为中国肺纤维化患者带来广泛福祉。

北京协和医院呼吸与危重症医学科主任医师徐作军教授表示：“PPF可能导致肺功能持续下降，严重威胁患者生命。目前PPF的治疗选择非常有限，亟需改善这些患者的生存时间和生活质量。令人欣慰的是，那米司特在III期临床试验中展现出令人鼓舞的结果，在显著延缓肺功能的下降的同时，表现出良好的安全性和耐受性。这将有助于提高患者长期治疗的依从性，并为患者带来新的希望。”

PPF影响全球多达560万人，可能发生于患有类风湿性关节炎或系统性硬化症等基础疾病的人群中。环境暴露于石棉、二氧化硅或其他毒素也可能导致PPF。^1,8,9 随着PPF病程的进展，患者的日常活动变得越来越困难，死亡风险也随之增加。^2,8,10然而令人遗憾的是，PPF患者常常延误或停止治疗，导致疾病持续进展，症状加重，生活质量下降。^11,12

勃林格殷格翰执行董事会主席兼人用药品业务负责人Shashank Deshpande表示：“首次，PPF患者将能够获得一种全新的治疗选择，以应对这种进展性且危及生命的疾病——这在创新匮乏的领域是一项重大进展。此次中国首个获批对PPF患者群体而言是一个重要的里程碑，但我们正不懈努力，确保世界各地的患者都能尽快受益于博优维®。”

此次获批基于关键性III期临床试验FIBRONEER^™-ILD的研究结果。数据显示，那米司特达到其主要终点，即与安慰剂组相比，第52周时用力肺活量 (FVC) [mL]较基线的绝对变化值。⁷FVC是衡量肺功能的关键指标，研究结果表明该药物能有效延缓PPF患者的肺功能下降。⁷此外，那米司特还展现出良好的安全性和耐受性，停药率低，且无需进行肝功能监测。⁷FIBRONEER^™-ILD临床研究还显示，那米司特能提高患者的生存率，死亡风险呈现名义显著降低。⁴

中国首个硬皮病患者组织——成都紫贝壳公益服务中心创始人郑嫒表示：“我深切理解PPF患者在日常生活中面临的巨大挑战。我们长久以来一直期盼能够解决现有治疗选择相关挑战的进展。那米司特获批用于治疗PPF为患者带来了新希望，也体现了解决PPF患者长期面临挑战的迫切需要。”

此次那米司特在中国获批用于治疗PPF，距离其在华获批用于治疗IPF仅过去七周。

关于PPF

进展性肺纤维化（PPF）影响着全球多达560万人。⁸这是一种进展性疾病，最终会导致患者死亡，其特征是肺部出现不可逆的瘢痕，并且随着时间的推移而加重。⁸肺部瘢痕可能与类风湿性关节炎或系统性硬化症等基础疾病有关，也可能由吸入性物质引起。^1,8,9在这些疾病中，肺组织的慢性瘢痕往往是导致早期死亡的主要原因。大约半数的PPF患者在确诊后五年内死亡。²平均而言，确诊延迟长达两年，而且多达一半的确诊患者未接受治疗。^13,14

关于那米司特

那米司特是一款口服、选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，已在中国获批用于治疗成人IPF和PPF。该药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的优先审评资格和突破性疗法认定，并获批用于治疗IPF；目前，FDA正在优先审评该药用于治疗成人PPF。

那米司特用于治疗IPF和PPF的上市申请也正在欧盟、英国、日本和其他国家/地区进行注册审查，2026年预计将有更多国家/地区获批该产品。

关于勃林格殷格翰

勃林格殷格翰是全球领先的生物制药企业，布局人用药品、动物保健两大业务领域。公司研发投入位居行业前列，致力于研究突破性疗法，解决巨大未满足的医疗需求，从而帮助改善或延长生命。自1885年成立以来，勃林格殷格翰一直是独立的家族企业，始终着眼长远发展，将可持续发展理念贯穿全价值链。公司在全球有超过5.45万名员工，服务逾130个市场，致力于打造一个更健康、更可持续、更公平的未来。更多详情，请访问：www.boehringer-ingelheim.cn， www.boehringer-ingelheim.com

参考文献