勃林格殷格翰与合作伙伴加速开发针对囊性纤维化患者的同类首创基因疗法

德国殷格翰，2021 年 10 月 19 日--勃林格殷格翰、IP 集团、英国囊性纤维化基因治疗联盟 (GTC，由伦敦帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的研究人员组成) 和牛津生物医药公司 (OXB)，今日宣布勃林格殷格翰已行使合作伙伴的知识产权和专有技术的选择权，以推进并进一步加速为囊性纤维化患者开发的潜在的新治疗方案。在该合作伙伴关系中，IP集团代表 GTC 的三所大学授予勃林格殷格翰全球独家权利，以开发、制造、注册和商业化这种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗囊性纤维化。此外，GTC 还在临床前研究和临床基因治疗开发方面贡献其专业知识。勃林格殷格翰在呼吸系统疾病的新型突破性疗法的开发方面拥有领先的能力，而OXB则将其基于慢病毒载体疗法制造方面的领先能力与勃林格殷格翰公司的专业能力相结合。

      囊性纤维化是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病，可导致严重的肺部功能障碍和持续感染，影响全球 70,000 人。它是由 CFTR 基因突变导致的蛋白质缺陷或缺失引起的。学术机构、生命科学投资者、制药公司和生物技术公司之间的这一创新开发伙伴关系专注于推进BI 3720931（一种新型复制缺陷慢病毒载体）吸入制剂的开发，该载体能选择性地将健康CFTR基因引入相关靶细胞。

      GTC 协调员 Eric Alton 教授表示：“我们开发的新型肺部靶向技术在临床前模型中表现出很高的基因转移效率，并提供了重复给药以保持治疗效果的可能性，这是其他基于病毒的基因疗法可能无法提供的。我们的新疗法有可能在所有囊性纤维化患者中改善 CFTR 功能和疾病，不受 2,000 多种不同的已知基因突变的影响。其目标患者是那些不适合 CFTR 调节剂的患者。经过 21 年的专注努力，GTC 很高兴能够达到这一里程碑。我们非常感谢我们优秀的团队和那些在很多方面支持我们的囊性纤维化患者，包括参加多次临床试验。我们要感谢我们过去和现在的基金赞助者，包括健康创新挑战基金（健康创新挑战基金是维康信托基金会和卫生部并行建立的一项融资合作）和 Just Gene Therapy，以及囊性纤维化信托、国家健康研究所和医学研究委员会。”

      勃林格殷格翰公司高级副总裁、全球发现研究负责人Clive R. Wood 博士表示：“自 2018 年以来，勃林格殷格翰赞助了 GTC 和 OXB 的研发活动。在这个潜在的革命性项目中与我们的合作伙伴取得的共同成功使我们相信，我们现在可以进一步加快这种高度创新的治疗方法。凭借我们在呼吸疾病疗法领域的发现和开发方面的领先地位，结合我们合作伙伴在基因疗法和生产制造上的专业知识，我们的目标是为囊性纤维化患者带来下一个突破，他们迫切需更好的治疗选择。”

      Oxford Biomedica 首席执行官 John Dawson 表示：“自 2018 年以来，我们很高兴与勃林格殷格翰、IP 集团和 GTC开展 合作。在目前为止取得的巨大进步的基础上，我们很高兴全球领先的呼吸疾病制药公司之一，勃林格殷格翰选择行使选择权，许可 OXB 慢病毒载体制造技术以生产GTC 开发的这种高度创新的吸入性囊性纤维化基因治疗配方。该合作伙伴关系对我们公司实现为患者提供改变生活的基因疗法这一使命至关重要，并有可能为全球许多囊性纤维化患者提供新的治疗选择。”

      根据与勃林格殷格翰最初于 2018 年 8 月公布的期权和许可协议条款，勃林格殷格翰将代表 GTC 向 IP 集团支付选择权行使费、近期的、开发成功、注册和销售里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。 OXB 将获得350 万英镑的期权行权费，并有权在实现各种开发、注册和销售里程碑后获得总计高达 2750 万英镑的付款，此外还将获得基于CF基因治疗产品净销售额的分层低个位数特许权使用费。

      囊性纤维化信托基金首席执行官David Ramsden说：“勃林格殷格翰致力于囊性纤维化患者基因治疗疗法开发的下一阶段，这是一个好消息。 这是重要的一步，因为它为整个囊性纤维化领域带来了希望，尤其是那些无法从现有药物中获益的人。所有帮助我们以长期投资于英国囊性纤维化基因治疗联盟的人都应该为他们所取得的成就感到自豪。”

关于勃林格殷格翰

      勃林格殷格翰致力于研究突破性疗法，旨在改善人类和动物的健康。作为一家研发驱动的全球领先生物制药企业，公司在医疗需求高度未得到满足的领域通过创新展现价值。自1885年成立以来，勃林格殷格翰始终是一家独立的家族企业，从长远来看这一点将不会改变。在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三大业务领域，全球有约5.2万名员工服务逾130个地区。更多详情，请访问：www.boehringer-ingelheim.com

关于英国囊性纤维化基因治疗联盟

      英国囊性纤维化基因治疗联盟 (GTC) 由来自伦敦帝国理工学院以及牛津大学和爱丁堡大学的研究人员组成。 2001年，三方决定携手分享经验、共同出资，旨在实现将基因疗法为囊性纤维化患者临床所用这一共同的目标。GTC已进行了六项非病毒I期/IIa期的概念验证（POC）研究以及首个IIb期囊性纤维化基因治疗试验，这一试验达到了其主要结果。同时，他们还研发了新型的慢病毒载体，这是当前三方协议的主体。

更多细节请登入 www.respiratorygenetherapy.org.uk。

健康创新挑战基金

      健康创新挑战基金是维康信托基金会和卫生部并行建立的一项融资合作，旨在激励创新医疗产品、技术和干预措施的产生，促进其发展，让NHS（国民医疗体系）内外的患者均能受益。

关于牛津生物医学公司

      牛津生物医药公司（伦敦证券交易所：OXB）是一家全球领先的基因和细胞治疗集团，公司致力于为重大疾病研发治疗手段，改善患者生活。牛津生物医药公司及其子公司（统称为“集团”）建立了一个领域内领先的慢病毒载体传送平台（LentiVector^®），集团利用这一平台以独立或外部合作的方式研发体内和体外产品。公司已在肿瘤、中枢神经系统和肝脏疾病领域建立了一整套极具价值的基因和细胞治疗候选产品组合，并开启了包括与诺华、百时美施贵宝、Sio Gene Therapies、Orchard Therapeutics、Santen和Beam Therapeutics在内的多项合作伙伴关系。通过这些合作，集团对其他潜在基因和细胞治疗产品也产生了长期经济利益。此外，该集团已与阿斯利康公司签订了为期3年的主要供应和开发协议，以大规模生产基于腺病毒的COVID-19候选疫苗AZD1222。牛津生物医药公司的多个办公地点均坐落于英国牛津郡，拥有740多名员工。请点击 www.oxfordbiomedica.co.uk了解更多信息。

关于囊性纤维化

• 囊性纤维化是一种由缺陷基因引起的遗传性疾病。该基因控制盐和水在细胞中的进出，从而导致肺部和消化系统被粘液堵塞，使呼吸和消化食物变得困难。
• 囊性纤维化影响全球约 70,000 人。在欧洲人群中，囊性纤维化的平均发病率预估在 1/3000 和 1/6000 之间。国家和地区之间在流行病学、发病率、可用疗法和临床结果方面存在较大差异。在英国、其他西欧国家以及北美以及加拿大和美国，由于早诊断以及护理和治疗的不断发展，一半的囊性纤维化患者有望活到 40 岁。
• 英国有超过 10,655 名囊性纤维化患者，而且病患人数逐年增加。
• 就区域而言，囊性纤维化患者人数如下：英格兰 8,372人；苏格兰 868人；北爱尔兰 421人；威尔士 409人。
• 2019年囊性纤维化死亡患者中，死亡年龄的中位数是31岁。
• 在英国，有 200 万人存在该基因缺陷而不自知。如果两个存在基因缺陷的人有了孩子，他们的孩子有四分之一的机会患上这种疾病，该疾病会慢慢破坏肺部和消化系统。
• 囊性纤维化患者通常看起来非常健康。但该疾病是一个终生的挑战，涉及每天大量的药物摄入、耗时的物理治疗以及与其他患者的隔离。它给患者身边的人带来了巨大的负担，而且病情随时可能会升级而变得更严重。
• 由于早期诊断和护理及治疗的不断发展，目前一半的囊性纤维化患者有望活到40岁。

关于囊性纤维化信托

• 囊性纤维化信托是英国唯一一家致力于为囊性纤维化患者争取更多生命机会的慈善机构。
• 如需有关囊性纤维化任何相关的保密建议、支持和信息，包括财务支持方面的帮助，请拨打 (+44) 0300 373 1000 或 020 3795 2184 联系囊性纤维化信托支持热线。
• 只有通过我们的支持者的慷慨捐助，我们所做的工作才成为可能。 访问 www.cysticfibrosis.org.uk 了解更多关于囊性纤维化、信托工作以及您如何帮助我们为患者争取更多生命机会的相关信息。
• 编辑文本BEATCF 至70500，并给予5 英镑至囊性纤维化信托，以支持我们为患者争取更多的生命机会。