重磅 | 心衰治疗将迎来新局面！恩格列净新适应症已在中国递交注册申请！

      勃林格殷格翰-礼来联合宣布已于2020年10月29日正式向中国药品监督管理局递交其糖尿病联盟旗下SGLT2抑制剂恩格列净片（商品名：欧唐静）用于治疗伴或不伴糖尿病、射血分数降低的心力衰竭成人患者的注册申请。这是恩格列净在中国申请的第二个适应症，值得一提的是，该适应症实现了与美国和欧盟同步递交注册申请，递交仅晚于美国6天，这在行业内也是走在前列。此前，恩格列净在中国已批准用于治疗2型糖尿病，配合饮食控制和运动，可单药、联合二甲双胍或联合二甲双胍和磺脲类药物治疗改善2型糖尿病患者的血糖控制。

      心力衰竭是一种常见的，且非常严重的慢性心血管疾病，主要表现为呼吸困难、疲乏和液体潴留（肺淤血、体循环淤血及外周水肿）等¹。心力衰竭影响全球超过6000万人 ²，数据显示，发达国家的心衰患病率为1.5%-2.0%，其中70岁及70岁以上人群患病率≥10%¹。2019最新研究显示，我国心衰患者达1370万3，35岁成人心衰患病率为1.3%³。

心力衰竭是全球面临的最严重、最危急的健康问题之一，近30多年来，虽然针对心衰的发生机制、病理生理及防治研究均取得了显著成效，但心衰的整体预后仍较差，病死率和再住院率均较高。国外研究显示，心衰住院患者的30天、1年、5年病死率分别为10.4%、22%、42.3%⁴。现有组合用药治疗下心衰患者5年生存率与某些恶性肿瘤相当，且尚无可为心衰患者提供充分肾脏保护的治疗选择。心力衰竭在全球范围内有着巨大、迫切的未满足的临床医疗需求，亟需寻找新的潜在疗法。

      恩格列净用于治疗射血分数降低的心力衰竭成人患者的注册申请主要基于EMPEROR心力衰竭研究中的EMPEROR-Reduced研究。EMPEROR-Reduced研究达到预设的主要终点，该临床试验结果已于今年发表于《新英格兰医学杂志》，并受到世界各国医学界的广泛关注。

      礼来中国高级副总裁、药物发展与医学事务中心负责人王莉博士表示：“心力衰竭是一种进行性、衰弱性和潜在致命性疾病，严重降低患者的生存质量，影响其心脏和肾功能。EMPEROR-Reduced研究强大的证据表明，射血分数降低的心力衰竭成人患者在标准治疗基础上应用恩格列净可降低心血管疾病风险并减缓其肾脏损害进展，该新疗法有望在未来改变全球数千万心衰患者的生活。恩格列净将为这个存在着巨大未满足医疗需求的疾病开创全新的治疗局面。目前，我们正在进行的EMPEROR-Preserved 研究还在进一步探索恩格列净用于射血分数保留的成人心衰患者的治疗，未来可期！”

      勃林格殷格翰大中华区医学部负责人张维博士表示：“为中国患者尽早带来创新、有效且安全的治疗方案一直是我们努力的方向。恩格列净于2018年在中国上市，为中国糖尿病患者和医生带来了全新的、极具价值的治疗选择。如今，其用于治疗射血分数降低的成人心力衰竭患者适应症注册申请的递交，再次肯定了恩格列净在心衰治疗领域的重大临床价值。我们期待着与相关部门紧密合作推动该适应症的获批，让中国心衰患者能尽早地获益于这一创新的药物，减轻心衰给患者家庭和社会带来的负担，助力‘健康中国2030’。”

关于EMPEROR心力衰竭研究

      EMPEROR（采用恩格列净治疗慢性心衰患者的结局试验）慢性心衰研究包括两项III期、随机、双盲试验，针对射血分数保留与射血分数降低的成人慢性心衰患者（均包括伴与不伴糖尿病的患者），在接受标准治疗的基础上，研究每日一次恩格列净与安慰剂相比的疗效与安全性；

      EMPEROR-Reduced研究：评估恩格列净治疗射血分数降低的慢性心力衰竭（HFrEF）患者的安全性与疗效。该项研究是一项随机、安慰剂对照的试验，研究了3730例HFrEF患者（无论是否患有糖尿病）使用恩格列净的安全性和有效性。主要终点为：至首次被裁定为心血管死亡事件或被裁定为因心衰（HHF）而住院的时间。

      EMPEROR-Preserved研究：评估恩格列净治疗射血分数保留的慢性心力衰竭（HFpEF）患者的安全性与疗效。主要终点为至首次被裁定为心血管死亡事件或被裁定为因心衰（HHF）而住院的时间。

关于勃林格殷格翰和礼来

      2011年1月，勃林格殷格翰公司和礼来制药宣布达成合作协议，合作内容包括数类降糖药物的多个品种。基于不同的市场，双方将选择共同推广或单独推广各自为此项合作所提供的药物。这项合作整合了两大专注于患者需求的全球领先制药公司的实力，通过携手合作，两家公司承诺致力于帮助糖尿病患者，并探索解决患者未满足的医疗需求。已经启动临床试验，评估欧唐静^®对心力衰竭或慢性肾脏疾病患者的影响。

参考文献：

1.中国心力衰竭诊断和治疗指南2018，中华医学会心血管病学分会心力衰竭学组, 中国医师协会心力衰竭专业委员会, 中华心血管病杂志编辑委员会.中华心血管病杂志, 2018,46(10) : 760-789. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-3758.2018.10.004

2.GBD 2016 Disease and Injury Incidence and Prevalence Collaborators. Lancet 2017;390:1211; 2.;

3. Hao, G,et al. European Journal of Heart Failure, 21(11), 1329–1337；

4.心力衰竭合理用药指南（第2版），国家卫生计生委合理用药专家委员会，中国药师协会，《中国医学前沿杂志》2019 年第 11 卷第 7 期，DOI ：10.12037/YXQY.2019.07-01